Eiger是杂货店着力开发和商业性化小分子治疗法疗程严重稀有和超强稀有疾患的生若无制药该公司。亦同，该该公司宣布，已在三菱汽车推出Zokinvy（lonafarnib），该药于2020年11年初获得美国政府FDA首肯，常用疗程早衰症（Progeria，又称：哈金森-伍斯特早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层受体患（Progeroid Laminopathies，PL）病变，减小至失踪风险。在临床试验之中，Zokinvy疗程将至失踪率减小了60%（p=0.0064），平均寿命延至2.5年。许多病变运常用该类固醇已超强过10年。
值得一提的是，Zokinvy是全球性第一个获批疗程早衰症和早衰样核纤层受体患（PL）的类固醇。在首肯的同时，FDA颁发给Eiger一张稀有儿科疾患须要审查凭证（PRV），以奖励该该公司在早衰症各个领域做出的突出贡献。在11年初23日，Eiger宣布，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症研究基金时会（PRF）的合作和用电备忘录，Eiger保持一致了50%的收益，即4750万美元。
Eiger首席若无流官Eldon Mayer对此：“Zokinvy是为已被表明能减小早衰症病变至失踪风险的类固醇。为了义务对病变的承诺，我们建立了Eiger OneCare， 这一区域性计划，都有由专业护理人员经理、付清技术人员提供的个性化赞同、为符合条件的病变提供的共同购票援助以及旨在帮助借此Zokinvy疗程的病变的其他病变赞同服务。”
在美国政府，大多数现阶段的Zokinvy符合要求病变已通过Eiger的全球性扩大准入计划没法接受了Zokinvy疗程，以外已自组到Eiger OneCare，这将有助于顺利演化成Zokinvy商业性用电。
在美国政府，Zokinvy通过须要审查程序在获得首肯，该药以外也在没法接受欧洲处方管理局（EMA）的减慢评估。此前，Zokinvy已被美国政府FDA和欧盟委员会EMA获颁疗程早衰症和早衰样核纤层受体患的孤儿药身份（ODD）、被FDA获颁跃进若无身份（BTD）和稀有儿科疾患身份（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层受体患（PL）是一截然不同的、超强稀有、遗传性早衰性疾患，可避免婴幼儿过早衰老，减慢几位病变的至失踪。若未经疗程，早衰症婴幼儿将至死于心脏患，平均至失踪年龄14.5岁。据估计，全球性约有400例早衰症婴幼儿、200例PL婴幼儿，其之中至少180例婴幼儿和几位已被早衰症研究基金时会（The Progeria Research Foundation）确认，其之中至少20人在美国政府、23人在欧洲。
Zokinvy是一种肇始的、本品法尼基转移酶抑制（FTI），可截断早衰受体的法尼基化。该药是一种疾患变更治疗法，在早衰症婴幼儿和几位之中具显著的生存或许。在早衰症病变之中，Zokinvy将至失踪率减小了60%（p=0.0064），平均生存时间增加了2.5年。最常见的不良反应是胃肠道反应（呕吐、腹泻、恶心），大多数为轻度或之中度（1级或2级）。许多早衰症病变已没法接受了持续10年以上的Zokinvy疗程。
早衰症（HGPS）是一种稀有的、致命的婴幼儿减慢衰老的遗传性疾患。该患是由编码核纤层受体A（lamin A）的LMNA遗传若无质之中的对角突变引发的，转化成法尼基化间歇性的、有毒性的早衰受体（progerin）。核纤层受体A是线粒体结构支架的一部分，在线粒体结构和系统方面发挥不可忽视作用。早衰症婴幼儿时会至死于受到影响数百万正常衰老的相同疾患——动脉硬化，但幼儿至失踪的平均年龄为14.5岁。早衰症疾患观感都有严重颅内、硬皮患样皮肤、全身脂肪营养不良、肥大、关节挛缩、骨骼畸形、全身动脉粥样硬化减慢、冠心病系统下降和之中风。据估计，在全球性区域，约有400例早衰症婴幼儿病变。
早衰样核纤层受体患（progeroid laminopathies）是由核纤层受体A（lamin A）和/或Zmpste24遗传若无质的一系列突变引发的减慢衰老的遗传，这些突变转化成不同于早衰受体的法尼基化受体。虽然不转化成早衰受体，但这些遗传若无质突变时会避免与早衰受体有重叠但不同之处的疾患观感。总的来说，在全球性区域，早衰样核纤层受体患的发患率可能少于早衰症。
lonafarnib是Eiger该公司从默沙东许可获得，该药是一种特性奇特的、处于后期开发阶段的、以法尼基转移酶为靶点的本品活性抑制，法尼基转移酶是通过取名异戊二烯化的操作过程进行受体质的修饰。早衰受体是一种法尼基化的间歇性受体，被认为没法被接合，避免与核膜主干，从而避免核膜形态的扭转和随后的细胞挫伤。lonafarnib可截断早衰受体的法尼基化，已被证实可显著减小早衰症婴幼儿的至失踪风险。
除了疗程早衰症和早衰样核纤层受体患之外，Eiger该公司也正试图开发lonafarnib疗程丁型癌症患毒（HDV）细菌感染。2018年12年初底，FDA和EMA分别获颁了lonafarnib疗程丁型癌症患毒细菌感染（HDV）的跃进若无身份（BTD）和须要类固醇身份（PRIME）。lonafarnib可抑制肝细胞内HDV遗传若无质的异戊二烯化步骤，在患毒零件阶段截断患毒生命周期。
来自多项II期用药的数据证实了基于lonafarnib的方案疗程HDV传染的和安全性，数据显示，在原先未没法接受疗程（初治）的HDV传染之中，基于lonafarnib的方案达到了使HDV RNA准确度减小≥2log10以及丙氨酸氨基转移酶（ALT）正常化的联合主要往北，这反映了肾脏状况和生若无化学应答的优化。以外，该药正处于一项关键性的HDV III期用药之中。
丁型癌症是由HDV细菌感染引发，是最严重的一种进化患毒性癌症类型。丁型癌症均在携带乙型癌症患毒（HBV）的个体之中作为共细菌感染而发生，引发比乙型癌症不够严重的肾脏疾患，并且时会加快肝增生、肝癌和肝系统衰竭。丁型癌症是一种严重受到影响全球性进化健康的疾患，该患可能受到影响全球性至少1500万-2000万人。丁型癌症在全球性不同地区的流行情况有所不同。据报道，在全球性区域，至少4.3%-5.7%的慢性乙型癌症患毒携带者存有HDV细菌感染。在某些地区，都有外鞑靼、之中国、哈萨克斯坦、之中亚、巴基斯坦、阿尔及利亚、乌干达、之欧亚和巴拉圭等部分地区，慢性HBV传染之中HDV的患患率甚至不够高，据报道，鞑靼和巴基斯坦的HBV传染之中HDV的患患率平均60%（生若无谷Bioon.com）
中文翻译典故：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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