经Janus系统性嘌呤抗病毒 (JAKi) 化疗后患的或JAKi难治性（R/R）的造血水肿病患者医学预后不佳，总体生存亲率 (OS)仅13-16个翌年。Imetelstat 是一种基因序列表达抗病毒。一项II期多当中心研究审核了Imetelstat用于当中高危几率的JAKi-R/R造血水肿病患者的和有效性。
受试病患者被随机以此类推，给与Imetelstat 9.4 mg/kg或4.7 mg/kg化疗，静滴，3周一次。主要起点是24周时的胃纾缓亲率（胃压强增大≥35%）和腹泻纾缓亲率（总腹泻评分降低≥50%）。次要起点有数OS和有效性。
A：所有随机以此类推病患者的OS；B：OS与造血水肿变动或平衡的系统性性
研究招募数周后，给与4.7 mg/kg Imetelstat化疗的病患者被强制继续给与9.4 mg/kg静脉注射化疗。24周时，9.4 mg/kg一组的胃纾缓亲率和腹泻纾缓亲率分别是10.2%和32.2%，4.7 mg/kg一组的分别是0%和6.3%。在采用9.4 mg/kg Imetelstat化疗的病患者当中，当中位OS为29.9个翌年，40.5%的病患者获得了造血水肿强化，而且42.1%的可审核病患者的驱动基因序列的变异基因型序列频亲率降低。
水肿强化和变异基因型序列频亲率降低与OS系统性。基因序列表达活性和基因序列表达丝氨酸水平的降低证明了靶标减缓，并与胃脏反应、腹泻反应和OS系统性。最常见的哮喘是3/4级的可逆性血细胞下降。
总而言之，在这项关于Imetelstat两个处方静脉注射的II期试验当中，不当几率的JAKi-R/R 造血水肿病患者可从Imetelstat 9.4 mg/kg（1次/3周）化疗当中获得医学其所的腹泻纾缓亲率，且有效性更佳。生物体标志物和造血水肿审核得出结论，Imetelstat对恶性奎尔有依赖性严重影响。一项实验者性的III期研究正在进行当中。
原始典故：
John Mascarenhas, et al. Randomized, Single-Blind, Multicenter Phase II Study of Two Doses of Imetelstat in Relapsed or Refractory Myelofibrosis. Journal of Clinical Oncology.
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